Le produit en question est une thérapie génique en phase I/II contre la cystinose.
Le laboratoire suisse veut se renforcer dans le segment des biothérapies. En échange de la somme de 87,5 millions de dollars (81,1 M€), Novartis va réaliser l’acquisition d’une thérapie génique contre la cystinose de la biotech américaine Avrobio, le programme AVR-RD-04, actuellement en phase I/II.
La cystinose est une maladie génétique rare qui se caractérise par une accumulation de cystine dans les lysosomes, provoquant des lésions dans différents organes et tissus, notamment dans les reins et les yeux. Selon Orphanet, son incidence est estimée autour de 1/100 000 à 1/200 000 naissances vivantes. La biotech a également concédé une licence au laboratoire pour certains autres actifs, savoir-faire et autres propriétés intellectuelles liés à sa plateforme de thérapie génique pour une utilisation dans cette pathologie.
Avec cette transaction, Avrobio voit son horizon de trésorerie étendu jusqu’au quatrième trimestre 2024. « Cette transaction renforce le bilan d’Avrobio, concentre notre stratégie de pipeline et est une forte approbation de notre approche de thérapie génique et de notre plateforme de thérapie génique plato », a indiqué Erik Ostrowski, le p-dg par intérim et directeur financier de la biotech. Outre la cystinose, le pipeline d’Avrobio compte des programmes de développement contre la maladie de Gaucher, la maladie de Hunter ou encore la maladie de Pompe.
Le portefeuille de Novartis de thérapie génique comprend le Luxturna (voretigène néparvovec) et le Zolgensma (onasemnogène abéparvovec), deux thérapies géniques, respectivement indiquées contre la dystrophie rétinienne héréditaire et l’atrophie musculaire spinale.
Source: L’usine Nouvelle
