La France pourrait devenir le deuxième pays au monde, après l’Allemagne, à autoriser la thérapie génique de la biotech américaine Bluebird Bio, indiquée contre les formes sévères de bêta-thalassémie dépendante des transfusions.
Une maladie du sang rare et très invalidante mais qui pourrait être vaincue en une injection.
Frédéric Prince, directeur général de Bluebird Bio France, présente le groupe comme un pionnier des thérapies géniques
Suite à un avis favorable de la Commission de transparence obtenu en mars, les négociations ont démarré avec le Conseil économique des produits de santé (CEPS), phase incontournable avant la possible délivrance d’une autorisation de mise (AMM) sur le marché français. Une commercialisation est envisagée à partir de la fin de l’année 2020 ou le début 2021. L’enjeu est d’importance pour Bluebird Bio, biotech américaine dont il s’agit du produit le plus avancé, le Zynteglo, et aussi pour les patients souffrant d’une maladie du sang très rare : les formes sévères de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions sanguines.
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